日前，武汉科技大学生命科学与健康学院顾潮江教授科研团队研发出全球首个基于工程化外泌体的CRISPR-Cas12a靶向递送系统。通俗说，就是给“基因剪刀”配上人体自带的“快递车”，为艾滋病功能性治愈提供了全新路径。目前，该技术已通过临床试验预审批伦理审批，即将启动IIT临床试验研究。
艾滋病是全球重大公共卫生难题。目前主流的抗病毒药物治疗（俗称“鸡尾酒疗法）只能抑制病毒复制，清除不了藏在免疫细胞里“休眠”的病毒，患者需要终身服药，副作用也明显。基因编辑本可以从根上清除病毒，但把“基因剪刀”送进细胞却是个难题：用改造过的病毒做载体有基因重组、干扰人体自身基因的风险；用人工合成的脂质体，又容易被免疫系统当成“外来物”攻击，都难以达到临床安全要求。
团队把目光投向人体自身分泌的外泌体。外泌体是细胞之间传递物质的“快递员”——，它由人体源细胞自然产生，不会被免疫系统排斥，正好绕开了传统载体的安全隐患。它天然再装载上“纳米导航系统”，就会奔向HIV感染的免疫T细胞（CD4⁺ T细胞），把“基因剪刀”送到病毒前感染细胞中，剪碎病毒的基因组，从源头清除潜伏的病毒。
但是难点有两个难点。，一是外泌体用于治疗对纯度要求极高，提纯很难，这是行业公认的门槛。二是“基因剪刀”有“剪错地方”的风险——，万一切到人体自身的基因，后果不堪设想。为此，团队比对了全球10种主要HIV毒株类型、200余株流行毒株，筛选数千条剪切方案，花两年时间选出7条只切割HIV基因组、不切割自身的基因序列，保证了把整套疗法的安全性与稳定性提了一大截。
该技术在动物实验里，感染HIV的小鼠体内病毒被抑制了1000至10000倍，其中一组三只小鼠有两只病毒降到检测不到的水平；用HIV感染者的血液样本做体外测试，全程未发现“剪错地方”的情况，安全性与清除效果都得到了验证。
目前，团队已联合武汉市金银潭医院、武汉大学中南的两家医院筹备临床试验，未来有望通过打一针静脉注射，实现艾滋病的功能性治愈。
该成果已获11项发明专利，发表于美国基因与细胞治疗学会会刊、Cell Press出版的《Molecular Therapy》杂志，入围德国Falling Walls全球科技突破提名，入选“2025年度湖北十大科技进展”。《Molecular Therapy》编审组对这项成果给予高度评价。
